Was bedeuten phase 4 studien

« Zurück zum Glossar-Index

Phase-IV-Studien werden in der Regel durchgeführt, nachdem eine Marktzulassung erteilt wurde und das Arzneimittel allgemein angewendet wird.

Phase-IV-Studien werden auch als Sicherheitsstudien nach der Zulassung (Post-authorisation Safety Study, kurz PASS) bezeichnet und können freiwillig durchgeführt oder von den Zulassungsbehörden vorgeschrieben werden. Der Zulassungsinhaber kann auch aufgefordert werden, Wirksamkeitsstudien nach der Zulassung (Post-authorisation efficacy study, kurz PAES) durchzuführen, um Wirksamkeitsdaten, die zum Zeitpunkt der Zulassungserteilung verfügbar sind, zu ergänzen. Im Rahmen von Phase-IV-Studien werden zusätzliche Informationen zu Nebenwirkungen, Sicherheit, langfristigen Risiken, Nutzen und/oder Wirksamkeit des Arzneimittels, während es bereits allgemein angewendet wird, erhoben.

Synonyme:

Phase-IV-Studie, Phase-IV-Studien, Überwachungsstudie nach der Markteinführung, Überwachungsstudien nach der Markteinführung, Phase 4

« Zurück zum Glossar-Index

Klinische Studien unterliegen strengen Regeln. Alle Forschungsprogramme werden sowohl von Behörden als auch vom GSK-eigenen weltweiten Sicherheitsbeirat (Global Safety Board, GSB) regelmäßig überprüft.

Die klinische Prüfung hat in der Regel mindestens drei Phasen. Gelegentlich kann auch eine vierte Phase notwendig sein, wenn:

• wir der Meinung sind, dass das Arzneimittel verbessert werden kann
• wir Antworten auf Fragen der Zulassungsbehörde liefern sollen.

Phase I

Ein neues Arzneimittel oder ein neuer Impfstoff wird bei der ersten Prüfung am Menschen in der Regel nur einer kleinen Gruppe freiwilliger gesunder Testpersonen verabreicht. In einigen Fällen – beispielsweise wenn ein neues Arzneimittel bei der Behandlung einer tödlichen Krankheit wie Krebs geprüft wird – kann das Arzneimittel aber auch an Freiwilligen geprüft werden, die an dieser Krankheit leiden.

Die Hauptziele der Phase I sind:

• sicherzustellen, dass bei dem neuen Arzneimittel keine relevanten Sicherheitsfragen auftreten
• zu klären, ob das neue Arzneimittel den Zielbereich im Körper erreichen und dort lange genug bleiben kann, um seine vorteilhafte Wirkung zu entfalten
• einen vorläufigen Nachweis dafür zu ermitteln, dass das neue Arzneimittel von therapeutischem Wert oder in der Lage sein könnte, die Erkrankung oder das Leiden zu verhindern

Phase II

War die Phase I erfolgreich, wird die Genehmigung für eine Studie mit einer größeren Teilnehmergruppe beantragt. In Studien der Phase II werden in der Regel (aber nicht immer) Patienten aufgenommen, die an der Krankheit leiden, auf die das potenzielle Arzneimittel ausgerichtet ist. Diese Studien sollen Folgendes nachweisen:

• die Wirksamkeit bei der Behandlung der Krankheit
• die Wirksamkeit bei der Verhinderung der Krankheit (wenn der Proband nicht bereits daran leidet) 
• die geeigneten Dosierungsstufen

In diesem Stadium kann die Wirksamkeit des Arzneimittels mit Hilfe eines Patientengruppenvergleichs überprüft werden. Dabei erhält die eine Gruppe das zu prüfende Medikament und die andere ein Placebo oder ein bereits existierendes Medikament. Ein Placebo sieht genauso aus wie das potenzielle neue Arzneimittel, enthält jedoch keine Wirkstoffe.

Auf diese Weise wird eine Kontrollgruppe geschaffen, an der die Wirksamkeit des neuen Arzneimittels gemessen werden kann. Wichtig ist, dass nach Möglichkeit weder die Testpersonen noch die Forscher irgendeinen Hinweis darauf haben, welche Testperson welche Behandlung erhält. Dies wird als doppelblinde Kontrolle bezeichnet und ist eine Möglichkeit, Verzerrungen bei der Berichterstattung der Ergebnisse zu minimieren.

Phase III

Sind die Ergebnisse der zweiten Phase vielversprechend, beantragen wir, mit einer Studie der Phase III zu beginnen. Dabei handelt es sich dann um eine wesentlich größere Studie mit oft mehreren hundert oder sogar tausenden Teilnehmern aus verschiedenen Ländern.

Die wichtigsten Ziele einer Studie der Phase III sind:

• die Sicherheit sowie die Wirksamkeit des neuen Arzneimittels in der repräsentativen Patientengruppe zu demonstrieren
• die Bestätigung der wirksamen Dosierungsstufen
• die Ermittlung von unerwünschten Ereignissen oder Gründen, warum die Behandlung bei Patienten mit einer anderen Erkrankung nicht angewendet werden sollte (das nennt man „Kontraindikationen“ oder „Gegenanzeigen“)
• die Erweiterung der Kenntnisse über den Nutzen eines Arzneimittels oder Impfstoffs und der Vergleich mit etwaigen Risiken
• der Vergleich der Ergebnisse mit den Ergebnissen, die mit bereits verfügbaren Arzneimitteln erreicht werden.

Um heute erfolgreich zu sein, muss bei einem neuen Arzneimittel die Aussicht bestehen, dass damit Patienten besser oder zumindest genauso gut behandelt werden können als mit bereits vorhandenen Arzneimitteln.

Studien der Phase III können mehrere Jahre dauern. Schließt ein Arzneimittel oder Impfstoff die Phase III mit positiven Ergebnissen ab, können wir bei den Zulassungsbehörden die Zulassung beantragen, um das Arzneimittel oder den Impfstoff in einer Reihe von Ländern oder Regionen verfügbar zu machen.

Bei einem neuen Arzneimittel entscheiden die Regulierungsbehörden darüber, wie es angewendet werden muss und für welche Patienten es geeignet ist, wobei sie sich auf die mit den klinischen und präklinischen Studien ermittelten Nachweise stützen. Das bezeichnet man als die Indikation für ein Arzneimittel.

Überwachung von Arzneimitteln nach der Markteinführung

Die Überwachung erfolgt unter der Aufsicht unseres weltweiten Sicherheitsbeirats (Global Safety Board, GSB), dem unser medizinischer Leiter (Chief Medical Officer) vorsteht und dem erfahrene Ärzte und Wissenschaftler angehören.

Der GBS ist unter anderem dafür zuständig, die Informationen zur Sicherheit unserer Produkte zu überprüfen, wenn Berichte von Patienten und verschreibenden Ärzten zur Anwendung der Arzneimittel eingehen.

Da immer sichergestellt sein muss, dass der Nutzen unserer Arzneimittel und Impfstoffe gegenüber den möglichen Risiken überwiegt, orientieren sich die Entscheidungen des Beirats daran. Wir verfolgen außerdem die Reaktionen der Patienten auf unsere Arzneimittel anhand von Berichten und Meldesystemen der Behörden. Wir befassen uns mit diesen Informationen, um die Wirksamkeit eines neuen Arzneimittels umfassend zu verstehen. Wir suchen auch nach unerwünschten Wirkungen, die unter Umständen erst dann erkennbar werden, wenn mehr Patienten ein Arzneimittel anwenden.